小罗碎碎念
如何延长癌症患者存活时间、提高生存质量、减轻肿瘤带来的痛苦，是评价抗癌药物的重要标准，而把这些标准落在数据上就诞生了各项“评价指标”。
在肿瘤治疗领域，有OS、PFS、RFS、TTP、TTF、ORR、DCR、DDC等各项评价指标。对于大部分的患者和家属来说，通过记住各项指标的含义来理解药物说明书和药物临床试验的数据，进而判断抗癌药物的优劣，是非常重要与必要的。
如何延长癌症患者存活时间、提高生存质量、减轻肿瘤带来的痛苦，是评价抗癌药物的重要标准。
一、常见的评价指标
为了将这些标准具体化并量化，医学界制定了一系列的“评价指标”，这些指标能够帮助我们更好地理解和评估抗癌治疗的效果。
总生存期（Overall Survival, OS）
指的是从治疗开始到患者死亡的时间。这是衡量抗癌治疗效果的终极指标，因为它直接反映了患者的最终生存情况。
无进展生存期（Progression-Free Survival, PFS）
指的是从治疗开始到肿瘤发生进展或患者死亡的时间。这个指标反映了治疗控制肿瘤生长的能力。
无病生存期（Disease-Free Survival, RFS）
指的是从治疗开始到肿瘤复发或患者死亡的时间。这个指标主要应用于治愈性治疗后，评估患者无复发的时间。
疾病进展时间（Time to Progression, TTP）
指的是从治疗开始到肿瘤发生进展的时间。这个指标与PFS类似，但不包括死亡事件。
治疗失败时间（Time to Treatment Failure, TTF）
指的是从治疗开始到治疗失败（包括疾病进展、死亡、因毒性终止治疗等）的时间。
客观缓解率（Objective Response Rate, ORR）
指的是治疗后肿瘤体积缩小达到一定比例的患者比例。这是评估药物治疗效果的直接指标。
疾病控制率（Disease Control Rate, DCR）
指的是治疗后肿瘤体积缩小或稳定不变的患者比例。这个指标包括了所有治疗有效的患者，不仅仅是缓解的患者。
药物毒性持续时间（Duration of Drug Toxicity, DDC）
指的是患者出现药物相关毒性的持续时间。这个指标可以帮助评估药物的耐受性和安全性。
对于大部分的患者和家属来说，了解和记住这些指标的含义是理解药物说明书和药物临床试验数据的关键。通过这些指标，患者和家属可以更准确地判断抗癌药物的疗效和潜在的风险，从而与医疗专业人员共同做出更明智的治疗决策。
此外，这些指标也是医疗专业人员评估和比较不同治疗策略的重要工具，有助于推动肿瘤治疗领域的进步和改善患者的临床结局。
二、不同阶段肿瘤治疗效果的评价指标
在肿瘤多学科综合治疗的过程中，患者治疗与康复一般会经历三个阶段：
| 阶段 | 治疗预期 | 主要评价指标 |
|---|---|---|
| 第一阶段 | 肿瘤尽快缩小，控制肿瘤体积 | 反应时间、客观缓解率、疾病控制率 |
| 第二阶段 | 前期疗效长期保持 | 缓解持续时间、无进展生存期、疾病进展时间、治疗失败时间 |
| 第三阶段 | 保证生存时间尽可能长 | 五年生存率、总生存期 |
2-1：整体疗效评价指标
RECIST评价标准（Response Evaluation Criteria in Solid Tumors）是一种常用的评估实体瘤患者对治疗反应的临床标准。这一标准通过测量肿瘤的大小变化来评价患者的疾病整体情况，主要适用于实体瘤，不包括血液系统肿瘤和淋巴瘤。
在RECIST评价标准中，肿瘤的最长径被用作测量的基线，且这个直径需要大于或等于20毫米。评价的指标包括：
完全缓解（Complete Response, CR）
指所有靶病灶消失，无新病灶出现，并且肿瘤标志物恢复正常水平，这些状态需要至少维持4周。这是治疗结果中最理想的情况，意味着肿瘤负荷显著减少。
部分缓解（Partial Response, PR）
指靶病灶最大直径之和减少至少30%，并且这种减少状态至少维持4周。部分缓解表示肿瘤负荷有所减少，但并未完全消失。
疾病稳定（Stable Disease, SD）
指靶病灶最大直径之和缩小但未达到部分缓解的标准，或者增大但未达到疾病进展的标准。疾病稳定意味着肿瘤负荷没有显著变化，治疗可能在一定程度上控制了肿瘤的生长。
疾病进展（Progressive Disease, PD）
指靶病灶最大直径之和至少增加20%，或者出现新的病灶。疾病进展表明肿瘤负荷增加，治疗对肿瘤的控制效果不佳。
RECIST评价标准是肿瘤临床试验中评估治疗效果的重要工具，它帮助医生和研究人员了解患者对治疗的反应，从而指导治疗决策和临床研究的设计。然而，RECIST标准也有其局限性，例如它不考虑到肿瘤的生物学特性和微环境的变化。
客观缓解率（Objective Response Rate, ORR）
指的是治疗后肿瘤体积缩小达到一定比例的患者比例。这是评估药物治疗效果的直接指标。
疾病控制率（Disease Control Rate, DCR）
指的是治疗后肿瘤体积缩小或稳定不变的患者比例。这个指标包括了所有治疗有效的患者，不仅仅是缓解的患者。
2-2：第一阶段相关指标
客观缓解率（ORR）
通常肿瘤体积缩小达到30%并能维持4周以上的患者比例，即完全缓解(CR)和部分缓解(PR)的比例之和。ORR越高说明使用该治疗方法达到肿瘤缩小的患者越多。
疾病控制率（DCR）
经治疗后获得缓解(CR+PR)和疾病稳定(SD)的病例数占比，即没有发生疾病进展(PD)的患者比例。
疾病控制时间（DDC）
肿瘤第一次评估为CR、PR或SD开始到第一次评估为PD或任何原因死亡的时间。
2-3：第二阶段相关指标
缓解持续时间（DOR）
第一次判断为完全缓解(CR)或部分缓解(PR)到发现疾病进展(PD)的这段时间，即患者接受这个治疗方案让肿瘤保持缩小状态的持续时间。
疾病进展时间（TTP）
患者接受治疗开始到肿瘤发生进展的时间。
无进展生存期（PFS）
患者接受治疗开始到疾病进展或因任何原因死亡的时间。一般PFS越长，意味着患者有质量的生存时间越长，活得越好。
临床上常常以中位PFS来表示。举例：50%的患者无进展生存时间是5个月，即中位PFS为5个月。
无病生存期（DFS）
从随机化开始至第一次肿瘤复发/转移、或由于任何原因导致受试者死亡的时间。通常用于根治术后或放疗后辅助治疗的研究。
无复发生存时间（RFS）
病人在经过抗肿瘤治疗后，获得完全缓解时到出现复发或者随访截止的时间。无复发生存时间越长， 表示抗肿瘤治疗的疗效越好。
治疗失败时间（TTF）
患者接受治疗开始到任何原因终止/退出试验的时间，退出原因可能是患者拒绝继续治疗、疾病进展、患者死亡、不良事件等。
2-4：第三阶段相关指标
五年生存率
肿瘤患者经过各种综合治疗后，生存5年以上的比例。如果癌症患者经手术治疗能生存5年以上，即可认为肿瘤被治愈的可能性为90%。此外，也有用一年、两年、三年和十年生存率表示疗效的。
总生存期（OS）
从患者接受治疗开始到患者因任何原因死亡的时间，即患者通过治疗活了多久。
2-5：其他重要指标
不良事件（Adverse Event, AE）
AE是指患者在接受药物治疗期间出现的任何不良医学事件。这些事件可能是新的症状、体征或实验室异常，它们不一定与药物治疗有直接的因果关系。
不良事件可以是轻微的，如头痛、恶心，也可以是严重的，如心脏问题或肝脏损伤。在药物研发和上市后的监测中，不良事件的收集和分析是评估药物安全性的重要组成部分。
严重不良事件（Serious Adverse Event, SAE）
SAE是指患者在接受药物治疗时发生的，具有严重性、致命性或可能导致严重后果的不良事件。这些事件包括但不限于需住院治疗或延长住院时间、导致伤残、影响工作能力、危及生命或死亡、导致先天畸形等。
严重不良事件的特点是它们对患者的健康产生了重大影响，无论这些事件是否与药物治疗有直接的因果关系。在药物临床试验和上市后监测中，严重不良事件的报告是监管机构评估药物安全性和决定药物是否继续上市的重要依据。
对于药物研发者和医疗专业人员来说，及时识别和报告不良事件和严重不良事件是至关重要的。这有助于及时发现药物的潜在安全问题，保护患者的健康，并确保药物的安全使用。
监管机构通常要求药物研发者和医疗专业人员报告严重不良事件，并根据事件的严重程度和与药物治疗的潜在联系，采取必要的监管措施，如更新药物标签、进行额外的临床研究或甚至将药物从市场上撤回。
